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アイテム
反復配列延長に関連する筋萎縮性側索硬化症の病態解明と治療法開発
https://kindai.repo.nii.ac.jp/records/2003846
https://kindai.repo.nii.ac.jp/records/2003846c89b6021-afb3-424a-a22e-b4c393d3369b
| 名前 / ファイル | ライセンス | アクション |
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22K07510seika.pdf (111.4 KB)
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| アイテムタイプ | 報告書 / report(1) | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 公開日 | 2025-10-27 | |||||||||
| タイトル | ||||||||||
| タイトル | 反復配列延長に関連する筋萎縮性側索硬化症の病態解明と治療法開発 | |||||||||
| 言語 | ja | |||||||||
| タイトル | ||||||||||
| タイトル | The clarification of pathomechanism and the establishment of treatment for repeat expansion-associated amyotrophic lateral sclerosis | |||||||||
| 言語 | en | |||||||||
| 研究代表者 |
平野, 牧人
× 平野, 牧人
e-Rad_Researcher
50347548
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| 研究分担者 |
竹原, 俊幸
× 竹原, 俊幸 |
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| 言語 | ||||||||||
| 言語 | jpn | |||||||||
| キーワード | ||||||||||
| 主題 | 非翻訳領域反復配列, RAN翻訳 siRNA, RNA foci, SCA8 |
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| 内容記述 | ||||||||||
| 内容記述タイプ | Abstract | |||||||||
| 内容記述 | 本研究は、non-coding RNAの反復配列に関連する筋萎縮性側索硬化症(ALS)、とくに脊髄小脳萎縮症８型（SCA8）関連ALSの病態解明と、治療法確立を目指すものである。まず、細胞モデルとして SCA8-ALS患者由来の運動ニューロン(iMN)を確立した。すなわち患者iMNは、細胞生存率が正常iMNに比べて有意に低下していた。また、RNA fociと、Repeat-associated nonAUG (RAN)翻訳に関する蛋白凝集が検出された。この細胞モデルに対し、２種のsiRNAで有意に細胞生存率を増加し、RNA fociやRAN翻訳蛋白凝集も軽減した。本法は治療方法として有用である。 | |||||||||
| 言語 | ja | |||||||||
| 内容記述 | ||||||||||
| 内容記述タイプ | Abstract | |||||||||
| 内容記述 | This study aims to elucidate the pathogenesis of amyotrophic lateral sclerosis (ALS), especially spinocerebellar atrophy type 8 (SCA8)-related ALS, which is associated with non-coding RNA repeats, and to establish therapeutic strategies. First, we established motor neurons (iMNs) derived from SCA8-ALS patients as a cellular model. Patient iMNs showed significantly reduced cell viability compared to normal iMNs. In addition, RNA foci and protein aggregation related to Repeat-associated non-AUG (RAN) translation were detected. For this cell model, two siRNAs significantly increased cell viability and reduced RNA foci and RAN translation protein aggregation. This method is useful as a therapeutic approach. | |||||||||
| 言語 | en | |||||||||
| 内容記述 | ||||||||||
| 内容記述タイプ | Other | |||||||||
| 内容記述 | 研究分野：臨床遺伝学 | |||||||||
| 言語 | ja | |||||||||
| 資源タイプ | ||||||||||
| 資源タイプ識別子 | http://purl.org/coar/resource_type/c_93fc | |||||||||
| 資源タイプ | report | |||||||||
| 出版タイプ | ||||||||||
| 出版タイプ | VoR | |||||||||
| 出版タイプResource | http://purl.org/coar/version/c_970fb48d4fbd8a85 | |||||||||
| 助成情報 | ||||||||||
| 助成機関名 | 独立行政法人日本学術振興会 | |||||||||
| 言語 | ja | |||||||||
| 助成機関名 | Japan Society for the Promotion of Science | |||||||||
| 言語 | en | |||||||||
| 研究課題番号 | 22K07510 | |||||||||
| 研究課題番号URI | https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-22K07510/ | |||||||||
| 研究課題名 | 反復配列延長に関連する筋萎縮性側索硬化症の病態解明と治療法開発 | |||||||||
| 言語 | ja | |||||||||
| 研究課題名 | The clarification of pathomechanism and the establishment of treatment for repeat expansion-associated amyotrophic lateral sclerosis | |||||||||
| 言語 | en | |||||||||
| 書誌情報 |
ja : 科学研究費助成事業研究成果報告書 (2024) ページ数 8 |
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